本书是国家自然科学基金项目，详细介绍了罕见病药物政策，内容涵盖罕见病概述、主要国家罕见病药物政策，如我国、美国、日本、欧盟等国家和地区。本书为药品监管机构提供决策参考，为国内创新型药企、CRO、临床试验机构等提供教材和学习参考。